日前，国际权威期刊《细胞》发表题为《通过CRISPR-CasRx介导的胶质细胞向神经元的转分化治疗神经性疾病》的研究论文，该研究由外高桥自贸壹号生命科技产业园落户企业--辉大生物的科学家杨辉博士团队完成。辉大生物首席技术官施霖宇博士为该研究共同作者。

图丨杨辉团队的主要成员和蒲慕明院士(前排中)，后排从左依次为苏锦霖、周昌阳、胡新德，前排左起为周海波、蒲慕明、杨辉

该项研究通过运用最新开发的RNA靶向CRISPR系统CasRx特异性地在视网膜穆勒胶质细胞中敲低Ptbp1基因的表达，首次在成体中实现了视神经节细胞的再生，并且恢复了永久性视力损伤模型小鼠的视力。

同时，该研究还证明了这项技术可以非常高效且特异地将纹状体内的星形胶质细胞转分化成多巴胺神经元，并且基本消除了帕金森疾病的症状。该研究将为未来众多神经退行性疾病的治疗提供一个新的途径。

本项研究工作意义重大，为视神经节细胞损伤或死亡、帕金森综合症等相关病人带来了新的希望。然而，从科学研究成果到真正的造福于病患，还有很多问题需要解决，详见下图。

据了解，今年下半年辉大生物将建成5000m2左右的研发和生产基地，包括研发实验室、动物中心，PD实验室以及GMP生产车间等。从基础科研到临床生产的药物，一系列流程都可以在辉大完成，建成后将处于国内领先的地位。

辉大生物目前在研的产品管线主要围绕神经退行性疾病、视觉障碍和听力障碍，其中两项在做临床前申报的准备工作，其它正处于早期研发阶段。

杨辉博士认为，不论国外发展地再好，中国自己的基因疗法必须要实现。因为遗传安全性的问题，以及国内疾病的突变热点跟国外不一样，所以国外设计和研究的基因药物在中国人群中不一定适用。开发国产基因疗法是迫切且必要的，而且我国人口基数大，它的市场比国外要更广，会有非常大的机遇。

目前，保税区域正在加快生物医药产业特色园区的建设，未来企业这里将会获得更多的政策和配套设施。区域也将继续完善企业服务机制，创新优化服务模式，持续推进服务窗口标准化体系建设，帮助企业充分享受改革创新的红利，进一步提升生物医药产业发展能级，做大做强生物医药产业规模。

关于辉大生物

辉大(上海)生物科技有限公司成立于2018年，总部位于外高桥保税区自贸壹号生命科技产业园，是一家专注于基因治疗药物研发和转化的高新生物科技公司。

2018年11月，辉大生物获数千万元天使轮投资，2019年11月又完成逾亿元A轮融资。公司拥有500平米基因治疗研发实验室(BSL-2)，500平米SPF级实验动物房以及近4000平米基因治疗生产车间(建设中)，涵盖基因编辑技术平台、AAV技术平台、疾病模型动物平台和工艺转化及生产平台，致力于成为国内最好、世界领先的基因治疗平台，全力推动新药上市，为解除病患的痛苦而努力。

公司汇集了来自国内外顶级研究机构的科学研究人员，掌握CRISPR/Cas9等基因编辑、病毒包装生产纯化、动物疾病模型建立等世界先进技术。同时，公司拥有在国内外知名药企从业经验超过十年的转化与质量团队，为商业化大规模生产基因治疗药物奠定了坚实基础。