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[摘要]临床疗效是中医存在和发展的根本，构建遵循循证设计、适宜中医特点和科学规范的临床疗效评价方法是亟待解决的关键问题。随机对照试验 ( RCT) 是传统临床研究方法的代表和循证证据的基石，但设计方法与中医诊疗特点难以较好融合。真实世界研究 ( RWS) 契合了中医个体化诊疗、整体疗效评价的特点，有望为中医辨证论治的疗效评价开辟一条新的道路。中医真实世界研究的实施关键环节主要包括临床方案、中医术语规范化、病历模板设计、数据采集、数据仓库构建、数据分析、质量控制和伦理审查等。在不违背辨证论治的前提下，利用实际诊疗的中医临床数据，经严格规范的设计、测量和评价，获取高质量的真实世界证据，可为临床应用提供科学依据。同时，RWS 是 RCT 重要的延续和补充，需应围绕具体的科学问题，选择适合的研究方法，并且不断优化和完善。

[关键词] 真实世界研究; 中医药临床研究; 临床疗效评价; 方法学

临床疗效是中医存在、发展的前提和保障。以临床流行病学和循证医学为代表的传统临床研究方法在一定程度上促进了中医临床研究水平和质量的提升，但因其设计方法脱离真实的临床实践场景，及不能较好地融合中医自身的诊疗特点，难以为个体化的诊疗提供指导。因此，亟待构建适合中医个体化诊疗特点的临床疗效评价方法。随着医疗卫生循证决策的需求持续增加和信息技术的高速发展，真实世界研究 ( real world study，RWS) 逐渐成为热点，利用实际诊疗的中医临床数据，经严格和规范设计、测量和评价，获取高质量的真实世界证据( real-world evidence，RWE) ，为临床应用提供科学依据[1]。本文围绕中医临床疗效评价存在的关键问题、RWS 特点与优势，RWS 与中医诊疗特点的契合度、中医 RWS 实施的关键环节与难点等方面进行阐释，冀为中医临床评价提供新的方法参考。

1构建遵循循证设计、适宜中医特点的临床疗效评价方法是亟待解决的关键问题

临床疗效是中医存在和发展的根本，如何利用现代临床流行病学和循证医学等国际临床研究通行的原则和方法，构建适宜中医自身诊疗特点、科学规范和可行的临床疗效评价方法是亟待解决的关键问题。中医临床疗效评价是中医药干预措施与临床结局之间是否有因果关系的研究[2]。中医自古就十分注重疗效评价，纵观历代中医经典著作，不难发现中医对疗效的判定主要体现在对治疗前后症状的对比和对病机 ( 证候) 转化的关注。虽然这种评价方法是基于大量的临床实践，反复验证，在病-证-症-方-药关系方面具有一定的规律性、可预见性和先兆性等特点[3]，但不可避免存在重复性差、主观结局为主、观察时间短等局限性。同时，以思辨抽象结果的“证”不具有客观属性，作为疗效判定的依据存在一定的争议[4]。随着循证医学的发展，中医临床疗效评价逐步从关注临床症状和生活质量的改善，到重视临床研究的“研究人群” “干预措施” “对照选择” “结局指标”等循证要素的规范和优化，加强数据管理、质量控制和统计分析等实施环节的控制，并结合患者报告的临床结 局 ( PRO) 量 表[5]、病证 结 合[6]、多 维 指标[7]等研究方法或手段，使中医药临床研究质量和水平有了明显的提升。但是，由于循证医学评价的关键技术多是基于现代生物医学模式，难以解决中医治疗个体化、整体性、动态性和复杂性等疗效问题[8 - 9]，不能充分反映中医学的自身特点，影响中医临床研究的质量和水平，制约了中医药科技成果的推广和应用，导致了中医特色淡化、传承和创新困难。因此，亟待构建既符合中医诊疗特点又遵循国际临床疗效评价通用原则的新模式、新方法。

2随机对照试验 ( RCT) 与中医诊疗特点难以较好融合

2. 1 RCT 在临床疗效评价中的共性问题

RCT 作为传统临床研究方法的代表和循证证据的基石，被视为临床证据的 “金标准”，遵循随机、对照和重复等原则，强调干预措施的稳定性和治疗对象的同质化，并通过一系列的研究措施来控制偏倚，结论具有良好内部真实性，评价干预措施